极速看片韩国剧情介绍:5.基因和细胞治疗:利用病毒载体的基因治疗可用于罕见疾病,一般包括两种情况。(1)对于某些罕见病,其治疗目标是补偿特定蛋白质表达或功能的损失,如在平滑肌肌动蛋白SMA中,载体与表达目的蛋白的基因结合,在适当的启动子的控制下表达目的蛋白,补充目的蛋白在细胞内的功能。相反,对于像亨廷顿病这样的疾病,其目的是抑制致病基因的表达,可以引入短发夹RNA抑或是CRISPR-Cas9技术,还可以利用RNA干扰机制和基因编辑来抑制致病基因的表达。(2)细胞治疗则是将细胞在体外进行基因编辑或蛋白质修饰,然后再移...